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Dec 03, 2023

EU 医薬品パッケージが小規模バイオテクノロジーに与える影響

Dopo diversi ritardi, il 26 aprile è stato pubblicato il pacchetto medicinali dell'UE.

数回の遅れを経て、EU 医薬品パッケージは 2023 年 4 月 26 日に発行されました。これは、欧州連合内のすべての医薬品の認可と評価を管理する基本法の 20 年以上ぶりの重要な見直しです。 これは、証拠の生成から規制経路、承認スケジュール、インセンティブに至るまで、EU で発売されるあらゆる治療法に影響を与えます。

全体として、欧州委員会の提案は依然として非常に懸念されるものである。 出版の遅れにも関わらず、特に高等アンメット・メディカル・ニーズ（HUMN）や、並外れた治療の進歩や罹患率や死亡率の「意味のある」減少などの概念に関して、特定の条項や概念がどのように解釈されるのかなど、多くの未解決の疑問が残っている。 。 これらの規定は、業界および価格設定および償還のエコシステムに重大な悪影響を与える可能性があります。

EU 医薬品パッケージでは多くの歓迎すべき変更が導入されているため、良い点から始めます。 委員会は別個の指令と規制を維持しています。 オーファン医薬品（OMP）の開発者や中小企業に対する科学的アドバイスや規制上のサポートの強化など、EMAの作業方法の更新や合理化が求められています。 EMA 承認のタイムラインを 180 日に短縮するなど、多くの規制規定は規制承認の迅速化に役立ちます。 規制サンドボックスの導入、適応臨床試験と現実世界の証拠（RWE）へのオープン性はすべて、規制を将来にわたって保証する上で重要な役割を果たす可能性があります。

オーファンシステムへの重要な変更は、オーファン市場独占性（OME）フレームワーク、つまりオーファン適応症の治療法を販売する開発者に与えられるインセンティブの再考です。 この提案は、すべてのオーファンセラピーに 10 年間の OME を与えるという画一的なアプローチからあえて脱却し、調整されたインセンティブ システムを導入しています。 委員会が提案した新しいアプローチは、承認された治療法のない希少疾患の95％に対する治療法の開発を促進するであろう核心的な課題には対処していない。 代わりに、マルチステークホルダーのOD専門家グループによって開発された、投資事例と治療成功の可能性に基づいた、別の調整されたアプローチを提案します。

委員会は、孤児インセンティブを HUMN の概念に結び付けることを提案しました。 この概念は定義が限定的であるため、イノベーションを抑制し、患者集団を見落としてしまう危険性があり、実際に法律の存続期間を制限することになります。 HUMN は科学と社会とともに進化するため、法律での定義は時の試練に耐えられません。 治療の成功確率を反映する調整されたアプローチは、開発者が EU 内で投資を続け、発売することを実際に奨励するでしょう。 調整自体を超えて、患者の事実上のランク付けを作成し、開発の非常に初期段階で治療法にラベルを「刻印」します。 (H)UMN スタンプのない製品は、大幅な価格引き下げ圧力にさらされるか、商業的可能性が低下する可能性があります。

委員会の主な目的の 1 つは、承認された治療法のない患者に対する治療法の開発を促進することです。 彼らが各活性物質に対して単一の販売承認を導入したこと、つまり事実上「世界オーファン販売承認 (GOMA)」は、我々の観点からはこの目的に反しています。 GOMA は、新しいオーファン適応症に移行するための追加の独占権を 1 年間のみ提供し、その上限は 2 年となります。 新しい治療適応の開発には長年の研究と臨床試験が必要であり、さらに 1 年間の独占権を追加しただけでは十分な報酬を得られないため、この提案は慎重に検討される必要があります。 したがって、このメカニズムは段階的なイノベーションを妨げることになります。

希少疾病用医薬品の開発者は、特に他に選択肢のない患者に道を開く場合には、開発した研究と知識の影響を最大限に活用し、既存の化合物のさらなる用途を見つけるよう奨励されるべきです。 オーファン開発者は病気や治療法がどのように機能するかについて多くの知識を蓄積しているため、私たちはこれを活用し、彼らの科学的革新を制限するのではなく、それに報いる必要があります。

アクセスを促進する取り組みの一環として、欧州委員会は「発売条件」を打ち出した。これは、開発者が2～3年以内に加盟27カ国すべてで治療法を発売した場合にのみ、全期間の独占権が得られることを意味する。 これは、多くの孤立した ATMP 開発者にとって事実上不可能であり、中小企業にとってはなおさらです。 OMP や ATMP などの特定の治療法では、通常、必要なインフラストラクチャ、患者数、科学的専門知識がすべての加盟国に存在するわけではありません。 欧州委員会は、価格設定や償還の議論に関与する利害関係者は医療技術開発者だけではなく、国の政策がアクセスの決定に影響を与えることを考慮していない。 より迅速に患者に治療を提供するという欧州委員会の目標を達成するには、EUの国境を越えた枠組みの改善がこの目的にとってより大きな助けとなるだろう。

EU 医薬品パッケージは間接的に価格設定を形成し、特に先進的治療薬 (ATMP) における成果ベースのリスク共有および支払いモデルの精彩のない導入を改善することを期待しています。 ATMP 開発者にとって重要な規制改善は、遺伝子組み換え生物 (GMO) に関連しています。 これは、多国籍臨床試験に対する大きな障壁を軽減するのに役立ち、この分野における欧州の世界的な競争力を形成する役割を果たすことになる。 GMO 要件は現在、環境リスク評価 (ERA) に組み込まれています。これは、GMO を含む、または GMO からなる医薬品の販売許可 (MA) には、人間の健康と環境に対する潜在的な悪影響を特定および評価する評価が伴わなければならないことを意味します。 欧州委員会は、国のGMO規定がATMP開発者に高い負担を課していることをすでに認めている。 私たちは、委員会がさらに前進し、治療用ATMPに対するGMO要件の完全な除外を提供することを望んでいます。

この提案は現在、立法プロセスの次の段階に移行しており、欧州議会およびEU理事会で議論され議論される予定です。 EU 医薬品パッケージの規模と物議を醸す条項の性質により、これには長いプロセスがかかることになります。 この法律が採択されて適用が開始されるまでには数年かかり、2027 年までに実現する可能性は低い。しかし、適用開始から少なくとも 20 年間は、中小規模、大規模のすべての医療技術開発者に影響を与えるだろう。 。

アクセス、手頃な価格、可用性、イノベーションの向上を目的とした上記の多くの提案は、中小規模の医療技術開発者にとって非常に懸念されるものです。 インセンティブの減少に加えて、予測不可能性とリスクが増大する傾向があります。

ヨーロッパの環境は、低価格化と新しい治療法への関心の継続を主張する一方で、医療システムの持続可能性への注目が高まっていることで要約できます。 しかし、残念ながら、革新的な治療法の可能性よりも価格の考慮が優先されることがよくあります。 EUにおける価格引き下げ圧力を強めるこの取り組みは、製品を市場に投入し、今後数十年間にわたって研究の優先事項を形成する企業の能力と意欲に大きな影響を与えるだろう。

欧州製薬起業家連盟 (EUCOPE) は、バイオ医薬品および医療技術の分野で活動する中小企業の革新的な企業により大きな発言力を与えるヨーロッパの業界団体です。 EUCOPE は、会員を通じて、大陸全土で次世代の医薬品イノベーションと治療ソリューションを研究、設計、開発、供給、製造、展開している 2,600 社以上の医療技術企業を代表しています。 www.eucope.org

画像提供：EUCOPE