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Sep 13, 2023

Synlogic が Synpheny の開始を発表

Data di pubblicazione: 5 giugno 2023 Cambridge, Massachusetts, 5 giugno

公開日: 2023 年 6 月 5 日

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2023 年 6 月 5 日 (グローブ ニュースワイヤー) --シンロジック株式会社(ナスダック: SYBX) は、重篤な疾患の治療を変革するために、新規の経口非全身吸収型バイオ治療薬を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、本日、有効性と効果を評価する世界的かつ極めて重要な第 3 相試験である Synpheny-3 の開始を発表しました。フェニルケトン尿症 (PKU) の潜在的な治療法としての SYNB1934 の安全性。

「私たちはこのプログラムを推進するためにたゆまぬ努力をしてきましたが、今日はSynlogicにとって、そしてPKUの極度の負担を抱えて暮らす患者コミュニティにとって重要なマイルストーンです」とSynlogicの社長兼最高経営責任者、MB Ch.Bのオイフェ・ブレナンは述べた。 「私たちは、臨床医の専門家、世界の規制当局、PKUとともに生きる人々を含む主要な関係者とこの極めて重要な試験デザインで提携しており、彼らの多くの洞察に非常に感謝しています。特に、患者からのフィードバックにより、新たな試験を推進するという私たちの危機感が高まりました」単独療法または補助医療のいずれかとして使用できる経口治療。」

「これはエキサイティングなニュースです。PKUコミュニティは、PKU患者に新たな治療選択肢をもたらすというコミットメントと、このプロセスにおいてコミュニティの意見とパートナーシップを求めてくれたSynlogicに感謝しています」とエグゼクティブディレクターのリサ・ミルバーグは述べた。全国PKU同盟。

Synpheny-3 トライアル

Synpheny-3 は、PKU の治療法としての SYNB1934 の有効性と安全性を評価するために設計された、無作為化、プラセボ対照、グローバル、多施設、重要な第 3 相臨床試験です。 最終的な試験設計には、米国食品医薬品局 (FDA) を含む世界の規制当局からのフィードバックが組み込まれています。 この世界規模の研究には、ベースライン時の血漿フェニルアラニン（Phe）レベルが 360 μM 以上である約 150 人の患者が登録されます。 Synpheny-3 には 18 歳以上の患者が含まれます。 パート 1 の患者からのデータの最初のサブセットは、登録年齢を 12 歳に引き下げる機会を評価するために使用されます。 研究参加者は、治験に参加している間、通常の食生活を続けることができます。

Synpheny-3は、米国、カナダ、ドイツ、デンマーク、イスラエル、トルコ、ジョージアの約30の臨床施設で実施される予定である。 この研究は患者の利便性を考慮して設計されており、直接、またはバーチャルまたはハイブリッド形式で参加する機会を提供しています。

この研究は 3 つのパートで構成されています。パート 1 は導入期間であり、3 つの潜在的な用量レベル (3x1011、6x1011、および 1x1012) にわたる個別の漸増を可能にし、患者は各用量で少なくとも 3 週間を費やします。 試験のパート 2 は、4 週間のプラセボ対照無作為化中止で、主要評価項目である血漿 Phe レベルの変化を評価するために使用され、パート 1 の反応者を対象に一次分析が行われます。反応者の定義は次のとおりです。ベースラインからの血漿 Phe の > 20% の減少。 パート 3 は、最大 3 年間延長できるオープンラベルの延長です。

Synpheny-3 研究の詳細については、www.clinicaltrials.gov、識別子 NCT05764239、または pkuresearchstudy.com でご覧いただけます。

ビジネスの最新情報

Synpheny-3の開始という重要なマイルストーンとSynlogicの臨床段階プログラムの進捗を認識し、同社は希少代謝性疾患の製品候補の後期段階ポートフォリオにリソースを振り向ける取り組みも発表した。 変更には、PKU 向けの SYNB1934 の極めて重要な小児研究を含む活動の優先順位付け、HCU 向けの SYNB1353 のフェーズ 2 への移行、および現在の臨床パイプラインとロシュとの継続的な協力をサポートする研究活動が含まれます。

この優先順位により、同社は従業員を約 21% 削減しており、これにより資金繰りは 2024 年下半期までさらに延長されることが見込まれています。同社は、従業員削減に関連して約 90 万ドルのコストが発生すると見積もっています。退職金およびその他の関連する解雇手当に関連するもの。 当社は2023年5月31日に人員削減を発表しており、人員削減計画に伴うコストの大部分は2023年6月30日終了の第2四半期および2023年9月30日終了の第3四半期に発生すると予想しています。また、これらの行為に起因して、またはこれらの行為に関連して発生する可能性のあるイベントにより、現在想定されていないその他の実質的な料金も発生します。

SYNB1934について

SYNB1934 は、経口投与され、全身に吸収されないフェニルケトン尿症 (PKU) の治療薬となる可能性があります。PKU は、タンパク質を含むすべての食品に含まれるアミノ酸であるフェニルアラニン (Phe) の分解を阻害する遺伝的変異によって引き起こされる稀な代謝疾患です。 PKU 管理の目標は、血漿 Phe を神経毒性レベル以下に下げ、神経認知合併症のリスクを軽減することです。 現在のPKUの治療選択肢は安全性と有効性の点で限られており、大多数の人々は医学的管理を受けず、Pheが制御されていない状態でPKUとともに暮らしています。 Synlogic は、十分に特徴づけられたプロバイオティクスに精密な遺伝子工学を適用することにより、消化管内の Phe を標的にして消費するように SYNB1934 を設計しました。 これまでの結果は、SYNB1934が単剤療法および補助医療の両方として承認されたPKUの最初の治療法となる可能性を示しており、第2相試験の成功を受けて、世界規模で極めて重要な第3相試験であるSynpheny-3試験に進められた。 SYNB1934 は、欧州医薬品庁 (EMA) からのオーファン指定に加え、FDA からオーファンドラッグ指定 (ODD) および希少小児疾患指定 (RPDD) を受けています。

シンロジックについて

Synlogic は、新たな治療選択肢を必要とする重篤な疾患のケアを変革するために、経口非全身吸収型の新規バイオ治療薬を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業です。 同社の後期パイプラインは、SYNB1934を筆頭とした希少代謝性疾患に焦点を当てており、現在、世界規模で極めて重要な第3相試験であるSynpheny-3においてフェニルケトン尿症（PKU）の治療薬候補として研究が進められている。 追加の製品候補は、ホモシスチン尿症 (HCU)、腸性高シュウ酸尿症、痛風、シスチン尿症などの疾患に対応します。 このパイプラインは、精密な遺伝子工学を十分に特徴付けられたプロバイオティクスに適用する合成生物プラットフォームによって推進されています。 これにより、Synlogic は疾患特有の代謝産物を摂取または修飾するように設計された消化管制限のある経口薬を開発できるようになります。これは、先天性代謝異常症だけでなく、疾患特有の代謝産物が通過するその他の疾患である PKU および HCU にも適したアプローチです。これらの合成生物の有効性が確認された標的を提供します。 研究活動には、炎症性腸疾患（IBD）に焦点を当てたロシュとの提携や、合成生物学におけるギンコ・バイオワークスとの提携が含まれており、これまでに2つのパイプラインプログラムに貢献している。 詳細については、www.synlogictx.com にアクセスするか、Twitter または LinkedIn でフォローしてください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、1995 年の私募証券訴訟改革法によって提供されるセーフハーバーの目的で、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。歴史的事実の記述を除く、このプレスリリースに含まれる戦略に関するすべての記述は、 、将来の運営、臨床開発計画、将来の財務状況、将来の収益、予想経費、見通し、計画および経営目標は将来の見通しに関する記述です。 さらに、このプレスリリースで使用される場合、または使用される場合、「かもしれない」、「可能性がある」、「すべきである」、「予想される」、「信じる」、「将来を見据える」、「推定する」、「期待する」、「意図する」という言葉は、 Synlogic に関連する「予定通り」、「計画」、「予測」、「準備」および類似の表現およびその変形は、将来の見通しに関する記述であると特定される場合があります。 将来予想に関する記述の例には、以下を含む幅広い疾患に対処する治療薬を開発するための合成バイオティクスに対するシンロジックのアプローチの可能性に関する記述が含まれますが、これらに限定されません。 当社の既存の現金残高が十分であるという当社の期待。 合成バイオティクスの将来の臨床開発。 Synlogic が合成生物学を使用した新しい治療法の発見と開発に採用しているアプローチ。 Synlogic の SYNB1934、SYNB1353、SYNB8802、SYNB2081 の臨床試験の予定時期と臨床試験データの入手可能性。 実際の結果は、次のようなさまざまな要因の結果、将来の見通しに関する記述に含まれる結果と大きく異なる可能性があります。臨床および前臨床開発プロセスに固有の不確実性。 Synlogic が知的財産権を保護する能力。 立法、規制、政治、経済の動向、および Synlogic が米国証券取引委員会に提出した書類の「リスク要因」の項目で特定されたリスク。 このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に関する Synlogic の現在の見解を反映しています。 Synlogic は、その後の出来事や発展によって見解が変わると予想しています。 ただし、Synlogic はこれらの将来予想に関する記述を将来更新することを選択する可能性がありますが、Synlogic はそうする義務を特に否認します。 これらの将来予想に関する記述は、本文書の日付以降の日付における Synlogic の見解を表すものとして信頼されるべきではありません。

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